从“讲故事”走向“看成果”：AI制药加速推动医药创新

2024年的政府工作报告首次提出了“人工智能+”行动，在医疗领域，随着大模型的迅速迭代，以及院内院外一系列解决方案的逐步推进，“AI+医疗”俨然成为发展新质生产力的关键。

其中，AI+制药为行业带来了无限的想象空间。传统的药物研发主要包含药物发现、临床前研究、临床试验和上市销售环节。随着药物研发数据的迅速累积、数字化转型的推进以及人工智能技术的快速发展，AI在新药发现环节的应用愈发广泛，其优势也日益显著，有望进一步提升新药研发的效率。

德邦证券分析指出，从2017年开始，AI驱动的药物发现公司在药物管线方面呈现出指数级的显著增长趋势，特别是在药物发现和临床前阶段，2021年AI制药公司的管线数量已经达到了全球20大药企的50%左右，体现了人工智能在药物研发的早期阶段起到了显著的加速作用。

投融资市场上，也不时传来AI制药企业的最新动态。日前，英矽智能宣布启动E轮融资，已获得了来自惠理资本、浦东创投和浦兴协同基金、锡创投和宜兴国控联合领投，预计本轮融资总规模将超过1亿美元。值得一提的是，浦港两地联合领投的首个项目给了AI制药。

“经过多年的发展，AI制药行业已经不仅仅是‘讲故事’，而是转向了‘看成果’阶段。目前，市场上主要从管线进展、授权和授权的收入等两方面评估AI制药公司的技术是否落地。”英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰向21世纪经济报道记者指出。

政策助推AI制药发展

根据美国FDA统计，人类已知的疾病约有10000种，但其中仅有不到3000种有至少一种对应药物，在病魔面前人类虽然开发了大量药物，但仍有70%的病症缺乏有效的对症药物和治疗方案。

数据显示，药物发现阶段的全球整体成功率为51.0%，临床阶段的成功率为12.9%。药物发现过程通常耗时7至10年并且涉及高达6亿至8亿美元的投资。而在临床试验阶段，通常需要6至12年的时间，并且可能涉及数十亿美元支出。

随着AI技术的蓬勃发展，药物研发效率大大提升。任峰指出，AI的应用让某些药物分子的研发较传统方式用时缩短了三分之二，而研发费用只有行业平均研发费用的十分之一。在没有AI的支持下，新药研发管线的平均成功率通常低于5%，而引入AI之后可以将这一数字提高3至5倍。

AI+制药有望成为下一个黄金赛道，海通国际分析指出，AI+制药将为药企降本增效从而进一步走向“病者皆有药”。AI技术通过机器学习、深度学习和加强学习等手段，已经在药物发现、临床前研究和临床试验等全流程中发挥重要作用。

事实上，从政策端看，AI+制药也已然步入快车道。去年11月，国家卫生健康委等三部门联合发布的《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》对AI在医疗领域落地的具体场景进行了指导，总结了AI在医疗服务管理、基层公卫服务、健康产业发展、医学教学科研等4大类共计84种具体场景的应用。其中，健康产业发展中包含了药物研发场景。

不仅如此，地方也在根据实际情况推出相关工作方案。如去年5月，北京发布的《北京市加快医药健康协同创新行动计划》中明确，支持医疗大模型开发和落地应用，推进数字疗法、人工智能辅助治疗等产品的研发应用，推动人工智能技术赋能新药研发。

去年11月，上海发布《上海市发展医学人工智能工作方案》，提出建设AI药物研发平台，推进AI技术在难成药靶点、罕见病、复杂疾病抗药性、创新药检验检测等复杂领域的应用。

浦东建设董事长杨明向21世纪经济报道记者指出:“上海提出了三年的工作方案，特别提出要大力发展人工智能药物研究平台，我们认为这个趋势是上海市的三大先导产业和浦东六大硬核产业所决定的。在政策的推动下，虽然现在整个行业处于‘严冬’阶段，但仍有一些企业的发展是非常良性的。”

“在这个过程中，产业园区其实也能为企业赋能。众所周知，生物科技类企业现金流非常紧缺，如果能帮他们把固定资产的投入平滑到一个周期的话，让企业腾出更多的资金支持自身的研发，将会为企业的发展带来积极作用。这需要从硬件上对企业进行支撑，需要一定的投入，从设计、建筑实验室，到后期运维，包含了整个系统化的过程。”杨明说。

未来的竞争在于数据

值得一提的是，通过英矽智能对这一轮融资的预期分配，或许可以看出发展AI制药关键在何处。

任峰指出，AI是未来的方向，我们需要用新的模型不断优化自己的算法，包括靶点发现、分子生成等方面。所以，未来我们会将一部分资金投入到模型中。另外我们也将投资机器人实验室，这可以帮我们产生大量的数据，而且是高通量，7天24小时产生数据，如果对某一个特定领域的算法感兴趣，就可以快速产生大量数据之后做特定领域的算法。

“以上投资合计占比30%左右，大部分所募得的资金仍将会投入到药物研发。因为药物研发很费钱，尤其是临床阶段。AI是一个底座，可以做很多事情，包括创新药、新能源、保健品、护肤品等。所有的AI公司缺的其实并不是技术，而是落地场景，以及能否在落地场景中实现盈利，我们需要继续加深AI在这些场景的应用，将大部分资金投入药物研发中。”任峰介绍说。

不难发现，数据在AI制药中具有重要作用。实际上，在AI制药发展的过程中，数据是讨论多年的核心问题。任峰强调，未来AI的竞争就是数据的竞争，谁有更多独有的数据，谁就会占据领先位置。

任峰表示，我们总是希望AI越来越精进，但进一步提高就需要更多的数据。当公开的数据处理完之后，企业就需要去生产或者寻找还未公开的数据。目前我国绝大多数医院里患者的数据还是非公开的，无法使用，那么企业就可以去生产一些数据，比如把表型和基因型的测试联系起来，找到疾病和基因之间的关联，从而找到一些创新性的靶点。

但也要指出，数据的使用强调合规性。有业内人士向21世纪经济报道记者表示，AI需要输入很多数据，无论是企业自建AI还是外部的AI，如何合法使用这些数据是需要解决的问题，同时也要避免敏感数据的泄露。

在商业化方面，AI制药的商业化还尚未成熟。德邦证券指出。AI制药公司目前还没有形成稳定的收入格局，商业模式仍处于探索阶段。但从交易金额来看，AI制药管线对外授权的价值呈上升趋势，尤其是2024年产生了多个交易金额过亿美元的合作，AI制药发展潜力十足。

去年底，英矽智能获得Exelixis 1000万美元里程碑付款，此前在2023年9月，英矽智能在该项合作中根据协议将获得8000万美元的预付款。此外，其去年1月与美纳里尼达成的合作，总额超5亿美元。

“从商业模式上来讲，AI制药行业的收入主要来自于AI软件授权、AI+医药研发外包服务、AI管线授权等。从我们的经验来看，我们认为最适合AI制药的商业模式是利用自身技术开发药物管线，并在项目达到一定阶段后进行转让。”任峰说。