港中大团队发现“渐冻症”新发病机制

香港中文大学8日公布，港中大研究团队与英国牛津大学最近一项合作研究项目，揭示了肌萎缩性脊髓侧索硬化症(“渐冻症”)的一种新发病机制。

据介绍，“渐冻症”是一种成年发病的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓，导致肌肉无力、协调能力丧失并最终导致呼吸衰竭。最新数据显示，全球“渐冻症”的发病率为每10万人口约有4.4人，至今仍未有治愈的方法。

港中大当日召开记者发布会表示，为确定“渐冻症”的治疗靶点，由港中大生命科学学院教授陈浩然带领的研究团队与英国牛津大学近期进行合作研究，发现患者神经元中一种转录因子受到干扰而激活的信号通路会引致“渐冻症”。当该信号通路被抑制时，患者神经元细胞功能障碍会改善，凸显了该信号通路可作为治疗“渐冻症”神经毒性的潜在药物靶点。

目前，研究团队正筛选新的候选药物并测试它们在细胞和果蝇模型中抑制神经细胞死亡的功效。随后，团队计划在鼠类和灵长类模型上测试有潜力的候选药物，以进一步评估其有效性。